بجهود كبيرة، عائلة تحصل على موافقة السلطات الصحية في بريطانيا على إستخدام ( أغلى علاج في العالم )، لأبنهم !
- بجهود كبيرة، عائلة تحصل على موافقة السلطات الصحية في بريطانيا على إستخدام ( أغلى علاج في العالم )، لأبنهم !
نجح ذوي طفل عمره ( ١٠ أشهر ) في بريطانيا، مُصاب بحالة مرضية منذ الولادة، قاتلة، في حملتهم، بجهود كبيرة، للموافقة على معالجة أبنهم ( بأغلى علاج في العالم )، وسيتم إستخدام هذا العلاج ( الجيني الجديد )، والذي يدعى تجارياً بـ Zolgensma، المُنتج بواسطة ( شركة AveXis المملوكة لشركة نوڤرتس ألامريكية Novartis Gene Therapies ) والذي تمت الموافقة عليه من قبل وكالة الدواء والغذاء ألامريكية FDA، العام الماضي.
الحالة الوراثية التي يعاني منها الطفل ذو الـ ١٠ أشهر تدعى ( ضمور العضلات الشوكي Spinal Muscular Atrophy (SMA) ) يسببها بروتين مفقود، يُضعف العضلات ويؤثر على الحركة والتنفس.
يولد حوالي ٦٥ طفلا مع هذه الحالة في بريطانيا كل عام، ومعظمهم ( لا يعيشون بعد سن الثانية ) دون تدخل طبي.
والدة الطفل ( إدوارد )، التي قامت بحملة من أجل علاج لطفلها، والذي يكلف ( ١.٧٩ مليون جنيه إسترليني = ٢.٣٢٧ مليون دولار ) لكل مريض، قالت لصحيفة الغارديان البريطانية ( بأنها ممتنة لسماع أخبار الموافقة على العلاج ).
” أنا مرهقة …لقد كانت هذه الرحلة طويلة ومستمرة “
ميغان ويليس Megan Willis
” عندما أفكر في وضع طفلي في تشرين الثاني / نوفمبر٢٠٢٠، حيث تم تشخيصه بهذا المرض، لم أكن أعتقد أن هنالك خيارا له …
أعتقدت أنه سوف يموت …
لأن ٩٥ ٪ من الأطفال يموتون بسبب هذا المرض …
لم أكن أعتقد أنه له مستقبل “.
يحتوي العلاج المذكور ( Zolgensma ) على نسخة من ( الجين المفقود SMN1 )، مما يسمح له بوقف سوء الحالة المرضية.
قالت والدة الطفل، أنها شعرت بأنه يوجد أمل بعد سماعها عن وجود علاج لهذه الحالة … ولكن شعرت بالصدمة من سعره !.
ولكنها، شعرت بالإرتياح بشكل كبير لسماع أخبار الموافقة من قبل – الخدمات الصحية الوطنية ( NHS ) لمعالجة أبنها بحلول أب / أغسطس ٢٠٢١.
وقالت والدة الطفل
” إن العلاج يكون أكثر فعالية بكثير عند إعطاءه بسن مبكرة …
يساعد هذا العلاج الأطفال على المشي، ألاكل، التحدث والوقوف …
أنه أمر لا يصدق “
يجري حاليا معالجة إدوارد، الذي تم تشخيصه منذ سن ( شهرين )، بعلاج ( Spinraza – وافقت وكالة الدواء والغذاء ألامريكية على هذا العلاج – يكلف العلاج من ٦٢٥,٠٠٠ دولار ألى ٧٥٠,٠٠٠ دولار، في السنة الأولى ، ثم حوالي ٣٧٥,٠٠٠ دولار كل عام، على الأرجح لبقية حياة المريض )، الذي يعطى ( عن طريق الحقن كل أربعة أشهر )، بعكس العلاج الحالي ( الحقن لمرة واحدة من Zolgensma )، فهو علاج مدى الحياة.
تمت الموافقة على العلاج ( Zolgensma ) للإستخدام من قبل – الخدمات الصحية الوطنية – NHS في أذار / مارس، لكن المبادئ التوجيهية التي تحديدها تقول بإنه لا ينبغي أن يستخدم إلا للأطفال دون سن ستة أشهر والذين لا يتلقون أي علاج لحالتهم المرضية.
ومع ذلك، أضافت قرار بشأن إعطائه إلى الأطفال الآخرين، بما في ذلك الحالات المشابهة لحالة إدوارد والذين يتلقون بالفعل علاجا آخر، وسيتم التعامل معها على أساس لكل حالة على حدة.
وقالت والدة الطفل إدوارد : ” نحن محظوظون للغاية “.
” لدى إدوارد مستقبل … في حين أن الكثير من الأطفال قبله لم يكن لديهم خيارات …
نحن في عصر جديد من علاجات حالات الـ SMA…
حقيقة أنها خيار لأطفالنا … هي نعمة “.
بناءً على دراسات شركة AveXis ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA ( ٢٠١٩ )، على علاج ( Zolgensma ) وهو ثاني علاج جيني معتمد ( لهذا ألاضطراب الوراثي )، ويوجد حاليًا حوالي ٧٠٠ مريض مؤهلون لتلقي ألعلاج، وفقًا لشركة Novartis ، حيث يولد ما يقرب من ٣٠ طفلاً كل شهر مصابين بالمرض.
حددت شركة نوڤرتس Novartis سعر العلاج ( بمبلغ ٢.١٢٥ مليون دولار )، لكنها توفر لشركات التأمين الصحية القدرة على دفع ٤٢٥,٠٠٠ دولار/ سنويًا، لمدة خمس سنوات.
